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诺华的口服iptacopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PHN）优于阿斯利康的的Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）！III期临床APPLY-PNH，97名患者，抗补体C5单抗治疗≮6个月，稳定但有贫血；iptacopan是因子B抑制剂，阿斯利康的2个抗体均为补体抑制剂；达2个主要终点：1. iptacopan（200mg/天）治疗24周，血红蛋白水平比基线提高≥2g/dL，无需输血；2. iptacopan组24周时，患者血红蛋白达12g/dL或以上的比例显著高于对照；诺华将向FDA申请全球新iptacopan治疗PNH；阿斯利康治疗PNH的单抗巨贵，曾被评为全球最贵新药，现在便宜不少，如诺华的口服iptacopan上市，阿斯利康的C5补体抑制剂的PNH适应症就没戏了！